成都优赛诺生物科技有限公司就是一家主营异体通用型CAR-T细胞治疗药物研发与生产的高科技企业。优赛诺致力成为新一代通用型CAR-T技术引领者,为全球患者提供创新性的治疗方案和产品。优赛诺依托自主研发的CBT-X20TM技术平台,通过T细胞的慢病毒感染、基因编辑、体外培养、扩增、冻存与复苏等突破性技术,首个产品UC101作为全球领先的脐血来源通用型CAR-T细胞治疗产品,在IIT临床试验中展现了急性B淋巴细胞性白血病患者良好的治疗效果。为了全面提升产品研发实力及药物研发质量,成都优赛诺生物科技有限公司和青岛大数华创科技有限公司达成战略合作协议,优赛诺生物将借助大数华创在大数据技术和信息化平台领域的优势,加速推进生物医药领域的数字化转型。双方将共同探索利用大数据技术进行药物研发、临床试验、生产流程优化等方面的合作,提高研发效率和产品质量,为患者提供更好的治疗方案和产品。此次合作,不仅是两家企业的合作,更是生物医药领域与大数据技术领域的融合,为行业的发展注入新的动力。
企业介绍
成都优赛诺生物科技有限公司成立于2020年,位于四川成都天府国际生物城,主营异体通用型CAR-T细胞治疗药物研发与生产。
优赛诺,新一代通用型CAR-T技术引领者,根植于基因与细胞治疗,秉承“科技创新惠济众生,开拓进取利国利民”的企业宗旨,坚持“以生命健康为中心”的核心价值观,奋力拼搏,致力于打造全球顶尖细胞医药企业。
CAR-T免疫细胞治疗的发展,已经掀起了医药的新浪潮。自1989年首次提出CAR的概念以来,发展至今,CAR-T免疫细胞治疗已经帮助一些血液癌症患者实现了长达10年的缓解。
1989年,Cross G等三位科学家在人类历史上首次提出了“CAR”这个概念,2008年,Fred Hutchison肿瘤研究所首次采用CAR-T细胞治疗B细胞淋巴瘤,证明了这种方法的安全性,2010年,美国首次报道了靶向CD19的CAR-T治疗B细胞相关非霍奇金淋巴瘤的成功病例。2011年,随着宾夕法尼亚大学的Carl June教授的研究取得重大进展,以及艾米丽成功治疗的事迹, CAR-T免疫细胞治疗也进入了全新的大爆发时期。
从获批上市CAR-T细胞产品适应症以及目前正在开展的临床试验中可以看出,目前CAR-T细胞疗法可以治疗的疾病有难治性血液系统恶性肿瘤,包括 B 细胞非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤等。但在实体肿瘤中的应用仍然需要突破许多难题。这与实体肿瘤复杂的肿瘤微环境有关,如肿瘤靶抗原寻找困难,CAR-T细胞难以进入肿瘤组织以及长时间保留活力等。未来CAR-T疗法在治疗实体肿瘤方面还存在许多有待解决的挑战。
目前,获批的以及临床试验中使用CAR-T细胞疗法的细胞都来自自体,即T细胞是从患者体内采集的,在体外经过改造以识别癌细胞表面上的靶标,然后重新注入患者体内。然而,这一个性化过程是复杂、耗时和昂贵的,极大的限制了可以从CAR-T疗法中获益的患者数量。
通用型 CAR-T细胞是指从健康志愿者获取T细胞,敲除相关基因以及转入CAR基因后制成的CAR-T细胞。其最大优势在于可以做到现货供应,立即用于临床治疗并方便开展多次回输,节约时间和治疗花费。
此外,通用型CAR-T还可以进行针对不同靶点CAR-T细胞的混合治疗,患者可同时施用多种不同现货型CAR-T来提升疗效,减少耐药。通用CAR-T除了转入外源CAR基因,还需要敲除T细胞表面的TCR、HLA或CD52分子,以消除UCAR-T细胞对患者的移植物抗宿主反应(GVHD)以及患者对于异体UCAR-T细胞的排异反应(HVG)。
通用型CAR-T可通过规模化的生产,预计可将耗材总成本从6万美元降为2000美元,将QC费用从3万美元降为1000美元,从而将生产成本从定制CAR-T的95780美元降低至4460美元。
通用型CAR-T疗法是规模化的关键,甚至可以说是CAR-T疗法成本下降的必经之路。理论上讲,通用型CAR-T产品能完美地解决患者可及性、可负担性,可以使个体化的药物能够像真正传统的药物一样广泛应用。对新型、通用型CAR-T的技术和产品开发,研发出能够与自体CAR-T具有相似有效性、安全性和持续性的通用型CAR-T产品,也是CAR-T疗法未来的突破方向。总的来看,通用型CAR-T疗法具备良好的发展前景,能造福更多的肿瘤患者。